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    醫藥黑科技 荷蘭大學(xué)基因療法有突破
    發(fā)布時(shí)間:2018-02-05 15:57:26 點(diǎn)擊次數:2648

    當地時(shí)間2017年12月29日,應萊頓大學(xué)科技園的邀請,環(huán)球時(shí)報、環(huán)球網(wǎng)記者參觀(guān)了位于荷蘭西部的萊頓生命科學(xué)園。在一片新型的現代化與古典建筑相互交錯建筑群中,坐落著(zhù)上百家從事生物醫藥、生命科學(xué)、臨床應用醫藥等眾多領(lǐng)域的各種黑科技課題研究機構,從建園到現在,有許多著(zhù)名科研成果都出自這個(gè)科技園區。

    記者懷著(zhù)極大的興趣,走訪(fǎng)了由荷蘭與西班牙科研人員組成的歐洲生物技術(shù)團隊——荷蘭阿瑪納基因治療公司,公司負責人Ben van Leent先生和皮特·德漢(Peter de Haan)博士接待了我們。

    據研究機構負責人Ben van Leent介紹:“荷蘭阿瑪納基因治療科研機構成立于2008年,總部位于荷蘭萊頓市,在荷蘭和西班牙分別設有研發(fā)中心,該研究機構擁有25名研究人員。阿瑪納團隊是世界上第一家可以使用動(dòng)物病毒作為載體進(jìn)行基因治療的團隊,該團隊突破了現有以人類(lèi)病毒載體進(jìn)行基因治療存在的安全性、治療可持續性和人體排異反應方面存在的技術(shù)瓶頸,從而可以真正實(shí)現對糖尿病、黃斑部退化病、血友病、白血病、關(guān)節炎等多種疾病的有效治療”。目前阿瑪納團隊已獲得了3個(gè)國際專(zhuān)利,并已成功完成了動(dòng)物實(shí)驗。

    這個(gè)高科技科研團隊,主要以生物治療高科技術(shù)為主攻方向,開(kāi)發(fā)了下一代病毒載體平臺,可以在改變許多疾病領(lǐng)域的治療方法方面發(fā)揮關(guān)鍵作用。

    阿瑪納團隊是第一個(gè)成功開(kāi)發(fā)SVac的科研機構,SVac是一種從猿猴多瘤病毒40(SV40)衍生而來(lái)的病毒載體平臺。阿瑪納使用其專(zhuān)有的SuperVero生產(chǎn)單元生產(chǎn)線(xiàn)生產(chǎn)SVac載體粒子。

    長(cháng)期有效地將治療基因傳遞到人體受損細胞是現有基因治療的關(guān)鍵挑戰之一。通過(guò)成功使用來(lái)自猿猴的SV40病毒作為基因治療載體能夠避免被人體免疫系統識別并移除,從而克服現有技術(shù)瓶頸,達到長(cháng)期治療目的。

    與其他輸送系統不同的是,SVac不具有免疫原性,可輸送到廣泛的細胞類(lèi)型和組織,并可大量生產(chǎn)。因此,與其他病毒載體相比,它具有明顯的優(yōu)勢,其他的載體效率低,免疫原性強,而且難以按商業(yè)化所需的數量生產(chǎn)。

    對患者來(lái)說(shuō),基于SVac的療法意味著(zhù)方式的轉變。與目前的治療方案相比,單一的SVac給藥方案保證了長(cháng)期的治療效果。

    除了SVac,阿瑪納還有第二個(gè)創(chuàng )新的生產(chǎn)平臺PRP3,這是一個(gè)成本效益和高產(chǎn)的平臺,生產(chǎn)治療蛋白。

    據研究團隊專(zhuān)家皮特·德漢博士告訴記者,他們研究出一種新的SV40病毒載體包裝細胞系,可防止載體顆粒生產(chǎn)過(guò)程出現原始病毒,這一發(fā)現可用于臨床基因治療研究。

    SV40是一種多瘤病毒,只會(huì )在自然寄主獼猴身上產(chǎn)生慢性無(wú)癥狀感染。如將此病毒中與致癌、致毒和復制相關(guān)的基因等片段刪除,在合適的位置插入外源治療基因,就可發(fā)展成為基因傳遞的工具。但目前已知的SV40載體包裝細胞系有的不能完全避免野生型病毒顆粒的出現,有的對其進(jìn)入的細胞核具有負面影響。

    皮特·德漢博士告訴記者,研究人員將目前用于生產(chǎn)載體顆粒的SV40載體基因組加以改造,產(chǎn)生出一種基于非洲綠猴腎細胞的新的包裝細胞系,只表達SV40大T抗原,并產(chǎn)生相同數量的SV40載體顆粒。

    該研究成果已發(fā)表在最近一期美國《影響因子》(Molecular Therapy)期刊上。論文作者之一、荷蘭科學(xué)家皮特·德漢博士解釋說(shuō),“我們設置了雙重安全機制,第一層是非洲綠猴腎細胞載體DNA和染色體DNA之間沒(méi)有序列重疊,第二層是刪除了STag基因。如此一來(lái),生產(chǎn)過(guò)程中野生病毒出現的概率幾乎為零;即使出現也會(huì )因缺乏STag基因而導致病毒性高度削弱,病毒被釋放后沒(méi)有存活幾率?!?/p>

    皮特·德漢博士說(shuō),研究團隊證實(shí)了多瘤病毒和衍生的載體顆粒具有逃避宿主免疫系統的活性機制,這表明對動(dòng)物施用新型載體會(huì )使其對轉基因蛋白產(chǎn)生免疫“耐受性”?!斑@些研究證明載體對人類(lèi)具有非免疫原性,其免疫耐受特質(zhì)可以阻止退行性或免疫疾病患者不希望產(chǎn)生的免疫應答?!?/p>

    據記者從該團隊負責人Ben van Leent了解到,目前,這支團隊正在積極開(kāi)展尋找與中國合作,希望中國這些研究黑色科技科研人員與他們一道開(kāi)展工作,他贊揚中國醫藥科技取得令人矚目的成就,他希望中國醫藥專(zhuān)家與能夠與他們一起共同面對21世紀敵人——肝癌及諸多難于解決的病癥。

    Ben van Leent最后表示,對于未來(lái)醫學(xué)難以解決的疑難癥狀,包括眼科,我們的團隊正努力通過(guò)高科技手段研究去解決這些難題。我曾去過(guò)幾次中國,中國的研究團隊我感到它們執著(zhù)的研究態(tài)度,很令我佩服,所以,我想借助中國最有影響的環(huán)球時(shí)報、環(huán)球網(wǎng)向中國科研人員伸出共同合作開(kāi)發(fā)研究黑科技之手,讓我們攜手去解決醫學(xué)上難于解決的課題。


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